※ 아래 내용은 위 영상을 요약한 것 입니다. 자세한 내용은 영상에서 확인 가능합니다.
코로나19 바이러스 표면에는 스파이크 단백질이 있는데, mRNA로 스파이크 단백질 설계도를 체내에 미리 넣어주면 체내 면역시스템이 미리 정보를 보고 방어시스템을 구축. 굉장히 좋은 아이디어 활용. 그 밖에 유전적으로 특정 단백질이 합성 되지 않는다 라던지 단백질 결핍으로 일어나는 질환을 치료할 때도 정상 단백질의 설계도를 집어넣어주어 치료하는 개념.
mRNA가 전달하는 정보는 사실 복사본인데, 원본은 DNA가 보유. 유전 질환은 대개 DNA에서부터 잘못되어 있는데, 이를 잘라내는 것이 유전자가위. 근본치료 개념인데, 더 중요한 부분은 유전자가위와 함께 삽입을 원하는 유전정보, DNA 서열을 함께 넣어주면 DNA가 잘려나간 부분에 함께 넣어준 유전정보가 들어가게되는 것. 즉, 편집이 가능한 것으로 이론상으로는 모든 유전성 질환을 치료 가능한 획기적인 기술.
인텔리아테라퓨틱스의 임상데이터가 굉장히 중요한 이유가 Crispr/Cas9이라는 3세대 유전자 가위를 활용한 치료제의 최초의 전신투여 임상데이터에서 유효데이터를 확보했기 때문. 디테일하게 살펴보면 이 치료제는 mRNA를 LNP에 넣어 Crispr/Cas9을 발현시키는 최첨단 기술의 고난이도 치료제. 즉, 체내에서 유전자가위를 발현시키는 최첨단 치료제라는 것. 이 부분이 중요한 점은 기존에 ex vivo나 국부투여에 국한되어 있었는데, 이런 한계점을 mRNA와 LNP를 활용한 아이디어로 전신투여로 한계점을 뛰어넘었다는 점. 치료제 시장의 혁신을 이끌어낼 것.
다만, LNP가 최근 코로나백신의 주요 원인 중 하난로 꼽히고 있어 안전성 문제에서 조금 아쉬운 점이 있고, 아직 간을 제외한 기관 타겟에 한계가 있는 상황이라는 점은 아쉬운 부분. 이에 대해서 국내 나이벡에 관심가져볼 필요. 나이벡은 siRNA 및 mRNA에 대한 전달기술 특허를 공시한바 있음. 이는 LNP 대체라는 개념을 넘어서 무궁무진한 Crispr/Cas9과 결합될 수 있다는 점이 중요. 굉장히 큰 잠재력을 보유하게 되는 것.
댓글 없음:
댓글 쓰기