카이노스메드의 저분자화합물 KM819는 FAF1(Fas Associated Factor Inhibitor라는 새로운 기전의 파킨슨병(PD) 치료제입니다. FAF1 단백질이 CD95에 결합할 경우 세포 자살을 촉진하는데 파킨슨병 환자에게서 특히 FAF1 농도가 높은 것으로 알려져 있습니다. 따라서 FAF1의 과발현을 억제할 경우 신경의 세포사멸을 막아 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있는 것입니다. KM819는 동물모델에서 신경세포 보호 효능과 행동 저해 증상 개선을 입증했으며 자회사 패시네이트를 통해 지난 02월 FDA 1B상 투약을 종료하고 1H21 내 2상 IND 신청을 예상하고 있습니다. 또한 KM819는 다계통위축증(MSA)에도 효능이 있을 것으로 기대되며 MSA는 국내 2상 진행 후 희귀질환 조건부 출시도 가능할 것으로 예상합니다.
KM-023(ACC007)은 2014년 중국 Jiangsu Aidea(688488:SH)로 기술 이전된 에이즈 치료제입니다. 현재 ACC007은 중국 3상을 마무리하고 품목 허가를 기다리고 있습니다. 2H21부터는 에이즈 치료제의 중국 시장 판매에 따른 실제 로열티 수입이 기대됩니다. 또한 동사와 중국의 Jiangsu는 동 임상 결과를 바탕으로 글로벌 진출을 위한 JV인 Kaidea Global을 설립했으며 이를 통해 이머징 국가에 적극 진출할 계획입니다.
최근 Biogen의 Cinpanemab, Sanofi의 Venglustat 등이 유효성 부족으로 임상이 중단되고 Roche의 Prasinezumab도 유효성 입증에 어려움을 겪는 등 α-Syn을 표적으로 삼는 PD 치료제 임상들이 난항을 겪고 있습니다. 이처럼 CNS 치료제의 글로벌 R&D 트렌드가 직접적인 병리 단백질 제거보다 종합적인 접근에 관심이 모아지고 있는 만큼 KM819의 신선한 기전에도 주목할 필요가 있습니다. 내년 공개될 KM819의 미국 2상 결과를 관심 있게 봐야 할 것입니다.
